合力破解兒童藥瓶頸

上市企業2022年三季報進入密集發布期，兒童藥市場保持快速放量。一品紅數據顯示，前三季度公司醫藥制造增長5%，其中兒童藥收入9.51億元（+17%），在疫情影響下延續亮眼表現。濟川藥業受小兒豉翹等品種拉動，利潤收入雙超預期。

兒童用藥市場同樣備受政策關注。日前，國家藥監局會同國家衛生健康委和國家醫療保障局對政協第十三屆全國委員會第五次會議第00797號《關于盡快制定我國兒童用藥分劑量管理辦法的提案》答復表示，將在保障獲批藥品安全、有效、質量可控基礎上，加快兒童用藥審評審批。此外，將基于兒科臨床實際用藥數據，以尊重科學性、確保安全性為前提合理利用真實世界證據，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，指導臨床合理安全用藥。

事實上，兒童用藥問題一直是世界各國面臨的難題，尤其是兒童用藥很多為經驗用藥，超說明書用藥現象廣泛存在。中國兒童藥物研發與產業化聯盟秘書長郭文認為，如何有效激勵企業研發出適宜兒童使用的品種、規格和劑型，引導藥品生產企業根據臨床需求有效開發生產，是兒童藥產業當前最主要的工作。

數量穩增 需求導向

中國醫藥工業信息中心統計數據顯示，2010年到2022年6月，我國已上市兒童藥數量從6120個增至6824個。其中，新增兒童專用藥108個，9個兒童新藥（含4個共用藥、5個專用藥）獲批上市，39個兒童罕見病用藥（含32個共用藥、7個專用藥）獲批上市。

可見，近年我國已上市兒童藥數量穩步增加，但從臨床角度，仍有不少尚未滿足的需求。今年3月1日起施行的《中華人民共和國醫師法》，首次將診療指南和循證醫學支持下的超說明書用藥寫入法條，意味著醫師根據臨床診療的合理需求進行超說明書用藥，將獲得法律的保護。不過，在臨床醫生看來，即使超說明書用藥有法可依，疾病救治還取決于患者是否合作、是否嚴格遵醫囑用藥。

談及兒童超說明書用藥的原因，國家兒童醫學中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院王曉玲教授以急性淋巴細胞白血病治療用藥巰嘌呤為例提到，該藥的應用要兼顧患兒的體重、年齡、體表面積以及基因多態性等，需要根據白細胞計數調整給藥劑量，而目前我國市面僅有50mg的巰嘌呤片劑，這就導致臨床拆分用藥。一方面可能造成藥物污染，另一方面難以保證用藥的準確性。因此，開發便于靈活調整劑量的巰嘌呤制劑，讓急淋白血病兒童精準給藥顯得尤為重要。

與此同時，可能存在無適應癥獲批的問題。王曉玲介紹，對于費城染色體陽性急淋白血病的治療，要在化療藥的基礎上加入絡氨酸激酶抑制劑（TKI），以提高患兒生存率。目前國內已上市的原研藥TKI包括一代的伊馬替尼和二代的達沙替尼，從臨床優勢來說，達沙替尼優于伊馬替尼?，F實問題是，盡管美國和歐盟已經批準達沙替尼用于兒童，但在我國屬于超說明書用藥，且缺乏我國兒童用藥數據，患者還存在醫保報銷等問題。

除此之外，還有因缺少適宜劑型而出現的超說明書用藥情況?！氨热缧律鷥耗懙篱]鎖術后維生素K1的使用就沒有合適的劑型，只能將維生素K1注射劑給患兒口服?！睆V東省婦幼保健院新生兒外科主任朱小春如是說?！捌谂斡懈嘁耘R床需求為導向、以問題為導向的藥品早日上市，來解決兒童臨床急需的用藥問題?！蓖鯐粤岷粲?。

政策引導 企業發力

近年來，國家藥監局著力破解臨床上“兒童吃藥靠掰、用量靠猜”的困局，相繼發布了《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創新的意見》《關于保障兒童用藥的若干意見》等政策文件，積極鼓勵兒童藥研發，加快推進兒童藥審評上市。此外，國家衛健委先后發布了三批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》，共涉及115個品規。其中，16個品規已經上市，有99個品規尚未上市（30個已注冊申報），對于鼓勵企業研發以及基于臨床需求開發兒童藥起到了引導作用。

米內網數據顯示，2021年我國藥品終端市場規模為1.77萬億元，兒童藥市場規模約1107億元，在整體市場中占比6%~7%，有較大的市場發展空間和潛力。不過，在一品紅藥業股份有限公司分析評估部負責人許光凱看來，兒童藥研發還存在不少挑戰?！笆紫仁莾和嚓P藥品的開發占比較小，臨床風險和研發難度都較大，就算在美國，愿意布局兒童藥的企業也很少。其次，兒科疾病相關用藥的周期較短，適用人群相對較窄，環環相扣，導致市場回報較低?！?br />
為了進一步提升兒童藥數量，郭文建議，完善政策配套，提高兒童用藥供給和使用水平。在研發端，鼓勵兒科臨床試驗匱乏專業的機構備案，進一步完善兒童用藥市場保護制度，如臨床試驗數據保護、專利延長、市場獨占期等，細化兒童適宜劑型國外引進或改良相關技術指導原則，加快推動兒童中成藥注冊審評證據體系建設。在供應端，也應加強兒童用藥短缺預警監測體系建設，藥品采購政策應進一步提高對低齡兒童用藥的關注。深化政策協同，推動兒童用藥適宜劑型、新品種臨床可及。

王曉玲則認為，解決兒科用藥臨床現實問題也需要醫藥融合，跨領域、多部門配合，對內應有效整合資源，對外加強國內國際協作，打破瓶頸。只有政產學研醫緊密協同，才能構建兒童健康全生命周期的服務體系。

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